FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先甄别，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2022-01-31 08:23 来源：无锡男科医院
全球领先的RNAi疗法该公司Alnylam Pharmaceuticals年初，American食品保健食品管理局（FDA）已接受该该公司lumasiran的新药申请（NDA），用于疗程1型原发性极高草盐酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授予了原则上审查。
Lumasiran是一种研究性、皮肤上给药的靶向吡啶盐酸氧化酶1（HAO1）的RNAi疗程药物，正在共同开发用于疗程PH1。HAO1编码乙醇盐酸氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以抑制草盐酸盐的转化成，草盐酸盐是直接影响PH1病理生理的代谢衍生物。
PH1是一种很少不知的疟疾，其中草盐酸盐的过量转化成导致草盐酸钙氧化物在膀胱脏和泌尿道中的岩层，并显然导致眼部和原发性膀胱结石的形成和膀胱钙化。尽管少数患者对维他命B6疗法有完全反应，但尚无批准的PH1药物疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的增强有利于化学（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度透过皮肤上维持给药，并较强更极高的耐用性和最常的疗程指数。Lumasiran已获得American和欧盟的孤儿药美誉，American食品和药物管理局（FDA）的新方法疗法美誉和气喘罕不知病美誉，以及欧洲保健食品管理局（EMA）的原则上保健食品（PRIME）美誉。
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